Abierta la preinscripción para el Máster en Bioinformática y Ciencia de Datos en MPP y Salud
Hasta el 30 de junio está abierta la preinscripción para cursar la 8ª edición del Máster en Bioinformática y Ciencia de Datos en Medicina personalizada de precisión y Salud, que organiza el Instituto de Salud Carlos III, en colaboración con el CNIO, el Barcelona Supercomputing Center (BSC), la Fundación Instituto Roche y SEBiot.
Como en ediciones anteriores, el máster está dirigido por los doctores Alfonso Valencia (director del Instituto Nacional de Bioinformática y del Departamento de Ciencias de la Vida del BSC) y Fátima Al-Shahrour (jefa de la Unidad de Bioinformática del CNIO, además de miembro de la Junta directiva de SEBiot).
El Máster en Bioinformática y Ciencia de datos en Medicina personalizada de precisión y Salud es un título propio de la Escuela Nacional de Sanidad del Instituto de Salud Carlos III, dirigido a licenciados y profesionales de diversa formación, con interés en biología molecular, biomedicina e ingeniería informática aplicadas al ámbito clínico y sanitario. Se trata de un máster de especialización, que no da acceso a los programas de doctorado de las universidades españolas.
El curso se realizará entre octubre de 2024 y mayo de 2025 (300h teoría + 300h TFM) y se imparte de lunes a jueves en horario de tarde-noche (18:00 – 21:00 h). Se ofrecen 20 plazas y el precio de la matrícula es de 7.000 €, si bien hay la posibilidad de obtener becas, cuyas bases se harán públicas el 1 de junio a través de la web del máster y de la web de la Fundación Instituto Roche.
Más información enmasterbioinformatica.com PreinscripciónFormulario
El proyecto TranspaVET, de la CEU UCH, obtiene el SciComm ART Award 2024
TranspaVET, un proyecto de comunicación sobre experimentación con animales impulsado por estudiantes y profesores de los grados de Veterinaria y Comunicación de la Universidad CEU Cardenal Herrera (CEU UCH) de Valencia, ha obtenido uno de los dos galardones a proyectos de comunicación científica otorgados por la organización suiza Animal Research Tomorrow (ART).
Los premios de ART (organización conocida anteriormente como asociación Basel Declaration) van dirigidos tanto a proyectos de comunicación científica que promuevan la transparencia sobre el uso de animales en investigación como a proyectos que impulsen procesos 3R (Reemplazo, Reducción y Refinamiento) en el uso de animales en experimentación.
En la edición 2024, los ART Awards for 3R research han sido para:
- Niklas Hegemann por el proyecto Establishment of a 3R compliant cardiac diastolic dysfunction model using the in-ovo platform.
- Benjamin Tsang por el proyecto Development and refinement of computer-generated stimulus for zebrafish behavioural neuroscience
Como hemos señalado, el primer premio de los SciCom ART Awards 2024 ha sido para el proyecto TranspaVET y el segundo premio ha ido a Benjamin Zarov por el proyecto The Sound of (Neuro)Science.
Realidad aumentada y virtual
El proyecto de la CEU UCH ha propiciado la difusión de los pósteres elaborados por 35 estudiantes de veterinaria a partir de su trabajo de investigación mediante realidad aumentada (RA) y mediante realidad virtual (RV) en un metaverso divulgativo, en el marco de la I Jornada TranspaVET, celebrada en abril de este año. Varios de los pósteres presentados eran investigaciones en torno a la ética en ciencia y la transparencia en la experimentación con animales.
Bacterias que producen bioplásticos nutriéndose de plásticos convencionales
La colaboración entre investigadores del grupo Biotecnología de Polímeros, del CIB-CSIC, dirigido por Auxiliadora Prieto, y del grupo de Biotecnología de Sistemas, del CNB-CSIC, dirigido por Juan Nogales, ha permitido diseñar, mediante métodos computacionales y biología sintética, cepas de la bacteria Pseudomonas putida capaces de producir bioplásticos degradables y compostables usando plásticos convencionales como nutrientes.
Las nuevas factorías de bacterias son capaces de producir polihidroxialcanoato (PHA), un bioplástico bacteriano, descomponiendo materiales recalcitrantes como son los hidrolizados de tereftalato de polietileno (PET), que es uno de los plásticos más empleados en envases y botellas, y los derivados de lignina, uno de los polímeros más abundantes en la naturaleza y que hasta ahora ha sido difícil de valorizar. Estas nuevas cepas y el bioproceso implementado como prueba de concepto se presentan en un artículo recientemente publicado en la revista Cell Reports.
El proyecto ha utilizado un enfoque multidisciplinar para superar los numerosos retos científico-técnicos que dificultaban la producción de PHA a partir de materias primas cuya estructura química no se relaciona con la del bioplástico.
En el contexto de la actual de crisis climática y la emergente economía circular, un objetivo fundamental es reemplazar los plásticos actuales basados en fuentes fósiles por alternativas más sostenibles y biodegradables como los PHA. Estos compuestos, producidos por muchas bacterias, tienen amplias aplicaciones en medicina y en el sector del embalaje, y se consideran una alternativa viable a los plásticos derivados de combustibles fósiles. Los PHA se almacenan como gránulos de reserva intracelular, sin embargo, su producción presenta un desafío significativo debido a la necesidad de inducir limitación de nutrientes —típicamente nitrógeno, fósforo u oxígeno— en el medio de cultivo para su producción. Esto representa un cuello de botella importante en la producción de PHA, ya que requiere la implementación de bioprocesos complejos.
En este trabajo liderado por el CSIC se superan en gran medida estos obstáculos. En primera instancia, se ha conseguido optimizar la producción de PHA reconfigurando el metabolismo bacteriano según predicciones computacionales. Finalmente, utilizando biología sintética, se ha logrado implementar una producción independiente de limitaciones nutricionales, lo que permite implantar bioprocesos más simples y eficientes. En palabras de María Manoli, primera firmante del trabajo y perteneciente al CIB-CSIC, “las factorías bacterianas desarrolladas han mostrado a escala de laboratorio la mayor producción jamás reportada de PHA en relación a la biomasa celular a partir de hidrolizados de PET”. Además, añade, “las cepas desarrolladas fueron capaces de producir cantidades significativas de PHA a partir de otros residuos, como derivados de lignina, un polímero vegetal altamente recalcitrante”.
En conjunto, “estos resultados representan un avance muy significativo en el abordaje de la actual crisis global ocasionada por la acumulación de plástico en el medio ambiente y muestran cómo un enfoque multidisciplinar, que incluye predicciones computacionales, ingeniería genética y biología sintética permite poner en valor residuos difíciles de procesar convirtiéndolos en bioplásticos sostenibles y biodegradables”, destaca Juan Nogales. “Este cambio podría no solo reducir la huella de carbono en la producción de plásticos, sino también contribuir a mitigar la crisis del plástico, que tiene un coste de hasta 600.000 millones de dólares cada año”, remarca el investigador del CNB.
Este trabajo ha dado lugar a una patente y se ha desarrollado en el contexto de dos proyectos europeos de Horizonte 2020: P4SB, en el que participaron 12 instituciones y empresas de cinco países, y MIX-UP, un proyecto en curso, en colaboración con China, que incluye la participación de 10 instituciones y empresas europeas y cuatro instituciones chinas. ♦
#BOARD24 se celebra el 3 de mayo
El próximo 3 de mayo, EARA organiza la cuarta edición de la campaña online Be Open About Animal Research (#BOARD24), cuyo objetivo es dar la máxima difusión a través de las redes sociales a iniciativas de instituciones y centros de investigación comprometidos con la transparencia sobre experimentación con animales.
La European Animal Research Association (EARA) invita a las entidades biomédicas a que compartan sus experiencias de divulgación pública de sus actividades de experimentación animal. La fecha elegida es el viernes 3 de mayo, en la que se llevará a cabo una campaña global coordinada por EARA para dar la máxima difusión a estos materiales a través de las redes sociales.
La entidades interesadas en participar en esta iniciativa deben inscribirse antes de 15 de marzo y pueden elegir libremente el tipo de actividad que quieren divulgar. Las principales formas de participación son manifestar el apoyo explícito de la entidad a #BOARD24 e incluir el logo en el listado de instituciones implicadas; tomar parte en un vídeo Q&A y responder preguntas sobre cómo la institución comunica el uso de animales en su investigación; enviar una cita o posicionamiento subrayando la importancia de la comunicación sobre el uso de animales en investigación; y, especialmente, el envío de materiales (vídeos, estudios de caso, informes, enlaces…) de los centros sobre su trabajo de investigación con animales. Si el formato lo permite, estos materiales serán diseminados a través de las redes de EARA durante toda la jornada.
Los detalles sobre cómo participar están recogidos en el documento Guidelines for #BOARD24, que puede descargarse en la web de EARA, donde también encontraréis el formulario de registro.
En 2023, más de 1.000 entidades biomédicas de 38 países participaron en la iniciativa y 193 instituciones dieron su apoyo explícito a la campaña, de las cuales 92 enviaron posicionamientos, vídeos, estudios y otros materiales.
Información y registro Guía de participación
El Parlamento Europeo discute la nueva regulación de plantas obtenidas mediante NGT
El próximo 24 de enero está previsto que el Parlamento Europeo discuta y vote el informe de la Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria (ENVI) sobre la nueva legislación, propuesta por la Comisión Europea el pasado 5 de julio de 2023, para regular la producción y uso de organismos obtenidos mediante nuevas técnicas genómicas (NGT, por sus siglas en inglés).
La Unión Europea tiene una de las regulaciones más restrictivas del mundo respecto a la producción y comercialización de organismos modificados genéticamente (GMO). Basada en el principio de cautela, la normativa vigente busca proteger la salud humana y animal y el medio ambiente, aplicando procedimientos muy estrictos de evaluación de riesgo y seguridad y de autorización. Sin embargo, la normativa sobre GMO data de 1990, cuando entraron en vigor las primeras directivas, con matices introducidos por directivas de 2001 y 2009.
En los últimos 20 años, la investigación en esta área ha evolucionado de forma espectacular, y a través de técnicas de edición genómica como el CRISPR-Cas 9 —por el que la microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier and la bioquímica norteamericana Jennifer Doudna recibieron el Nobel de Química en 2020— se ha podido alcanzar un altísimo nivel de control y precisión en las modificaciones genéticas introducidas. Hablamos, además, de modificaciones en un organismo usando su propio material genético o de otros ejemplares de la misma especie (mutagénesis, cisgénesis o intragénesis), que se diferencia claramente de la transgénesis (introducción de un gen externo de otro organismo).
Así, por ejemplo, antes de 1990, sólo se aplicaban métodos convencionales o aleatorios de mutagénesis in vivo a plantas enteras. Posteriormente, los avances técnicos propiciaron la aparición de la mutagénesis in vitro, lo que permitió controlar de forma precisa las mutaciones (mutagénesis dirigida) para crear organismos con rasgos específicos o investigar los efectos de los cambios genéticos.
A pesar de estas diferencias y avances, en 2018, la Corte de Justicia de la Unión Europea emitió una sentencia en la que sostenía que los organismos obtenidos por mutagénesis dirigida debían ser considerados GMO y someterse a las mismas normativas de autorización, trazabilidad y etiquetado. La cuestión de fondo es que, a diferencia de otras legislaciones (Estados Unidos, Canadá, Brasil, Argentina…), en la Unión Europea prevalece la doctrina de considerar el proceso (organismo obtenido mediante la modificación del material genético) más que de atender a las características del producto final.
La nueva regulación propuesta por la Comisión se sitúa en un punto intermedio entre estos dos enfoques. La propuesta establece dos categorías de plantas obtenidas mediante NGT: la categoría 1 corresponde a plantas «consideradas equivalentes a las plantas convencionales», mientras que el resto de plantas NGT, con modificaciones genéticas más complejas, se inscriben en la categoría 2 (que mantendría una regulación similar a la que tienen actualmente los OMG). El anexo I de la propuesta de la Comisión indica que una «planta NGT se considera equivalente a las plantas convencionales cuando difiere de la planta madre en no más de 20 modificaciones genéticas». La normativa incluye, asimismo, una lista exhaustiva de las modificaciones genéticas aceptadas entre esas 20.
Las variedades clasificadas en la categoría 1 podrán comercializarse sometiéndose solo a un proceso de verificación. La propuesta prevé que el solicitante se dirija a la autoridad competente del país de la UE donde quiere comercializar el producto y le facilite información sobre las modificaciones genéticas realizadas. El procedimiento de verificación debería basarse en criterios científicos que abarcarían el tipo y el alcance de las modificaciones fitogenéticas que pueden observarse en la naturaleza o con técnicas de mejora convencionales.
Otros cambios previstos para las plantas NGT catalogadas como de categoría 1 hacen referencia al etiquetado, que ya no deberá indicar que se trata de un GMO, si bien se prevé crear una base de datos de acceso público que indexe todas las plantas NGT de categoría 1.
Comités, parlamentos nacionales y stakeholders
Desde su presentación, en julio de 2023, la nueva regulación ha sido objeto de estudio y debate a diferentes niveles. Se ha recabado la valoración del Comité Económico y Social Europeo (EESC), y del Comité de las Regiones (CoR) de la UE, y se ha consultado a los parlamentos nacionales de los 27. También se ha abierto la consulta a organizaciones sociales y stakeholders, que han mostrado posiciones muy divergentes. Mientras que las asociaciones de productores y la industria agroalimentaria (COPA-COGECA, FoodDrinkEurope, COCERAL, FEDIOL, European Council of Young Farmers, Euroseeds) han aplaudido la propuesta, por favorecer la innovación, la competitividad y la sostenibilidad en Europa, los grupos ambientalistas y ONG (IFOAM Organics Europe, Friends of the Earth Europe, Slow Food, Pesticide Action Network, Corporate Europe Observatory) la han criticado duramente y piden al Consejo y al Parlamento Europeo que la rechace.
Recta final
El informe de la ENVI que se va a debatir en el Parlamento Europeo a finales de enero, y que se presentó el pasado noviembre, propone varias enmiendas a la propuesta de la Comisión relacionadas con la definición de plantas y productos NGT, la autorización y seguimiento del uso de plantas NGT, garantizar que el proceso de verificación se base en criterios científicos, y permitir el uso de plantas NGT de categoría 1 en la agricultura ecológica.
Si la nueva normativa es aprobada por el Parlamento y el Consejo Europeo —el proceso puede dilatarse aún varios meses— va a significar un cambio trascendental en la aplicación de la biotecnología a la producción de plantas para su uso en la alimentación humana y animal.
El informe Plants produced by new genomic techniques, elaborado por el Servicio de Investigación del Parlamento Europeo (EPRS), ofrece información detallada sobre los cambios que introduce la nueva normativa y el contexto jurídico e internacional de este proceso.
Propuesta de la Comisión Europea Enmiendas de la ENVI
Otorgados los primeros Premios Derechos de los Animales a proyectos de experimentación alternativa
La profesora Pilar Coy Fuster, de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Murcia, y la Fundación Eurecat, centro tecnológico de referencia en Cataluña, han obtenido el primer y segundo premio, respectivamente, en la primera edición de los Premios Derechos de los Animales para proyectos innovadores en métodos alternativos a la experimentación animal, concedidos por la Subsecretaría de Derechos Sociales y Agenda 2030.
El primer premio al proyecto más innovador de experimentación alternativa 2023, dotado con 60.000 euros, ha sido concedido al proyecto «Sustitución del ensayo embrionario murino (MEA) por el ensayo embrionario bovino (con material obtenido en mataderos) en los controles de embriotoxicidad en la industria farmacéutica», de la Dra. Pilar Coy, por su impacto en el reemplazo en el uso de animales en la investigación, innovación y calidad científico-técnica.
El segundo premio, dotado con 40.000 euros, se ha otorgado al proyecto de la Fundación Eurecat «Norganoids. Generación de organoides hepáticos desde iPSCS (células madre pluripotentes inducidas) de voluntarios sanos y con NAFLD (hígado graso no alcohólico) como herramienta terapéutica in vitro para el cribaje de tratamientos de interés», por su impacto en la reducción del uso de animales en la investigación, así como por la viabilidad y aplicabilidad del método alternativo.
Asimismo, se ha decidido reconocer por su singularidad y carácter innovador a otros dos proyectos, que han recibido sendas menciones de honor. Estas han sido para Jesús Ciriza Astrain, del I3A de la Universidad de Zaragoza, por el proyecto «Skin on chip de última generación integrando microbiota, melanocitos y células de Langerhans (NEXSKIN)», y para la entidad asturiana Fundación de Investigación Oftalmológica, por el proyecto «QobuRRhCE (un nuevo modelo de epitelio corneal)».
Presentado el sexto informe COSCE sobre transparencia en experimentación animal
El pasado 5 de diciembre tuvo lugar la presentación del sexto informe anual del acuerdo de la Confederación de Sociedades Científicas de España (COSCE) por la transparencia en experimentación animal, un acuerdo que España fue el segundo país en adoptar y que cuenta con el mayor número de firmantes del mundo: 166 organizaciones de nuestro país, entre las cuales, SEBiot.
La presentación, en la que intervinieron Isabel Fabregat, investigadora del IDIBELL, coordinadora de la comisión COSCE y vocal del área de ciencias de la vida y de la salud, Amanda Sierra, investigadora Ikerbasque en el centro Achúcarro y coordinadora adjunta de la comisión COSCE, Javier Guillén, representante de AAALAC International y EARA, y Lluís Montoliu, investigador del CNB-CSIC y del CIBERER-ISCIII, en representación del resto de miembros de la Comisión COSCE de Estudio del Uso de Animales en Investigación Científica, destacó que este año han respondido a la encuesta para elaborar el informe un total de 159 organizaciones (el 96% de las suscriptoras del acuerdo) y que de sus respuestas se desprende el fuerte compromiso de la comunidad científica española con la transparencia sobre la utilización de animales en experimentación científica.
Según muestra la encuesta:
- El 72% de las entidades firmantes ha publicado noticias en la web de su institución relacionadas con la investigación con animales
- El 76% ha participado en actividades de divulgación científica (un 10% más que en el año anterior) y el 86% ha proporcionado acceso a visitantes externos (un 5% más respecto al año anterior).
- Desde el primer Informe de 2018, ha aumentado la referencia al uso de animales en investigación en relación con los medios de comunicación del 37% al 67%.
- El 17% de las entidades tiene una política institucional sobre la comunicación de los modelos animales que se utilizan en investigación en notas de prensa y comunicados, y un 34% tiene intención de implementarla en el futuro.
- El 100% dispone en su web de una declaración institucional sobre el uso de animales de experimentación, y el 82% tiene esta declaración visible en tres o menos clics desde la página principal.
Actualmente son diez los países que cuentan con acuerdos sobre transparencia en el uso de animales en experimentación científica. Junto al Reino Unido y España, que fueron los primeros, han suscrito acuerdo similares las entidades científicas de Portugal, Bélgica, Francia, Alemania, los Países Bajos, Nueva Zelanda, Suiza y Australia. Crece la conciencia de que, mientras el uso de modelos animales siga siendo imprescindible para la investigación científica, es esencial trasladar a la sociedad, en términos asequibles a todo el mundo, todo el trabajo que se realiza con animales en investigación biomédica y su relevancia para la salud humana y animal. Así lo subraya el artículo En experimentación animal debemos ser muy transparentes, escrito conjuntamente por lo miembros de la Comisión COSCE de Estudio del Uso de Animales en Investigación Científica y que acaba de publicarse en el periódico online The Conversation.
Descarga el sexto informe COSCE Vídeo de la presentación
Cómo mejorar el acceso a los medicamentos innovadores
Los pacientes españoles solo tienen acceso a un 58% de los medicamentos innovadores aprobados por la EMA desde 2018 (98 de 168) y la mitad de ellos con accesibilidad limitada. Por otro lado, los medicamentos aprobados por la EMA tardan 629 días en estar disponibles en España, un lapso que se ha alargado 215 días desde 2019. Por ello, Farmaindustria ha lanzado recientemente una propuesta para acelerar la llegada de los medicamentos innovadores a los pacientes.
Muchos de los medicamentos innovadores aprobados en los últimos años son el resultado de la investigación biotecnológica, que ha sido capaz de encontrar nuevos tratamiento para enfermedades que no tenían ninguno disponible. Hay que recordar, en este sentido, que 105 de los 168 medicamentos aprobados son medicamentos huérfanos para enfermedades raras, oncológicas (61) y no oncológicas (44), que tienen pocas o ninguna alternativa terapéutica. El retraso en el acceso respecto a otros países (Alemania dispone del 80% de los medicamentos aprobados y tarda una media de 47 días en incorporarlos a su sistema desde la aprobación de la EMA) genera una situación de inequidad para los pacientes de nuestro país.
Por todo ello, Farmaindustria ha elaborado y presentado una Propuesta para el acceso temprano a los medicamentos innovadores, que sin necesidad de un cambio normativo, establezca un procedimiento que permita la llegada en condiciones de equidad de los fármacos que cumplan ciertos criterios que hagan más urgente su financiación.
Más informaciónWeb de Farmaindustria
Economía y legislación, claves para una producción sostenible de plásticos
Los expertos reunidos hoy en el workshop Sustainable plastics & EU-policies. Challenges & opportunities for industry and academia, organizado por la la División de Biobased Materials de la EFB con la colaboración de SEBiot, han subrayado que para avanzar en la producción sostenible de plásticos es imprescindible, por un lado, hacer económicamente viable todo el proceso de producción y, por el otro, contar con un marco legislativo adecuado que favorezca y priorice la producción de plásticos circulares.
De los 400,3 millones de toneladas de plástico producidas en 2022, solo 38 Mt fueron plásticos circulares, esto es plásticos reciclados mecánicamente tras su uso (un 8,9% del total), reciclados químicamente (0,1%), bioplásticos (2,3%) o plásticos producidos a partir de la captura de CO2 (menos de un 0,1%). Estas cifras, expuestas en la intervención de Irene Mora, representante de la asociación Plastics Europe, ponen en evidencia el largo camino que queda por recorrer para lograr una producción de plásticos sostenible, que reduzca drásticamente su impacto ambiental.
Europa ha ido perdiendo peso en la producción global de plásticos (del 28% en 2002 al 14% en 2022) en beneficio de China (que hoy produce el 32% de todo el plástico mundial) y otros países asiáticos, pero ha ido ganando peso en la producción de plástico reciclado (21% mundial) y de bioplástico (27%), aunque los plásticos circulares solo representan aún el 19,7% de toda la producción europea.
Para John McGeehan, consultor experto en reciclaje y resideño de plásticos, hay que propiciar muchas más colaboración entre los equipos que trabajan en investigación básica, la investigación medioambiental, las empresas y las entidades no gubernamentales. «Se requiere mucha más investigación para simplificar procesos y resolver los retos del escalado industrial, y también análisis económico y medioambiental, porque porque estos factores son clave para que la industria se transforme y cambie sus métodos actuales», ha señalado. Sin embargo, otros expertos creen que, aunque se resuelvan los retos tecnológicos, el cambio no se producirá sin un marco legislativo adecuado.
En la primera sesión del workshop, que ha moderado María Auxiliadora Prieto (CIB-CSIC), vicepresidenta de SEBiot, Ha participado también Mikael Muegge, de la compañía Susfert, que ha presentado el problema de la presencia de microplásticos en la mayoría de fertilizantes que se usan actualmente —añadidos por la industria para retardar la dispensación de los nutrientes—, lo que supone un gran problema de contaminación de los suelos agrícolas.
En la segunda sesión del workshop, moderada por Lucia Gardossi, de la Universidad de Trieste (Italia), se ha debatido sobre el marco legislativo europeo sobre plásticos sostenibles y, en concreto, sobre las disposiciones del Pacto Verde Europeo (EU Green Deal) y de la PPWR (Packaging and Packaging Waste Regulation), con la participación de Chloe Johnson (Circular Bio-based Europe, Bélgica), Lara Dammer (Nova Institut, Alemania), Hasso von Pogrell (European Bioplastics, Alemania) y J. Erica Nuñez (The Ocean Foundation, EEUU).
El acto, que se ha realizado online, ha contado con la participación de más de 90 asistentes.
Información sobre producción mundial de plásticos
Kriya compra la ‘spin-off’ de la UAB Tramontane Therapeutics
La compañía biofarmacéutica norteamericana Kriya Therapeutics, especializada en el desarrollo de terapias génicas, ha adquirido la spin-off de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) Tramontane Therapeutics, de la que son cofundadores la Dra. Fátima Bosch, directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG) de la UAB, y el profesor Francesc Gòdia, socio y ex-presidente de SEBiot.
Tramontane Therapeutics trabaja en el desarrollo de tratamientos de terapia génica para enfermedades metabólicas y neurodegenerativas. Con la operación de compra, Kriya adquiere una cartera de activos de Fibroblast Growth Factor 21 (FGF21), que incluye el principal programa de Tramontane, un vector viral adenoasociado (AAV) diseñado para expresar un nivel constante de la proteína nativa FGF21. La proteína FGF21 tiene efectos metabólicos beneficiosos en varios órganos diana, entre ellos el hígado, y ha sido validada clínicamente para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (conocida como NASH, por sus siglas en inglés).
La terapia génica basada en una única administración intramuscular del mencionado vector viral es una nueva aproximación para tratar la enfermedad NASH que puede tener mayor eficacia, seguridad, tolerabilidad y un mejor perfil farmacocinético que otros productos en desarrollo.
«Estamos muy impresionados con los datos del programa de terapia génica con FGF21 de Tramontane, que demuestran una gran eficacia y durabilidad en distintos modelos animales de obesidad y de NASH», ha señalado Shankar Ramaswamy, cofundador y CEO de Kriya. «Este programa de Tramontane se alinea estratégicamente con nuestra cartera de enfermedades metabólicas, que incluye también una aproximación de terapia génica para la diabetes tipo 1».
La terapia génica con FGF21 de Kriya para tratar a personas con NASH puede eliminar los problemas de cumplir con regímenes de medicación complejos, al ser una administración intramuscular única de vectores AAV. También puede mejorar la distribución de la proteína terapéutica en los tejidos y proporcionar un nivel constante de proteína FGF21 nativa circulante. Por tanto, tiene el potencial de ofrecer una eficacia terapéutica a lo largo de varios años en el contexto de una enfermedad crónica.
«Las personas con NASH necesitan desesperadamente opciones de tratamiento mejores que las actuales, y FGF21 se ha validado clínicamente para prevenir la fibrosis en esta enfermedad”, subraya la Dra. Fátima Bosch, que además de cofundadora, es presidenta y asesora científica de Tramontane Therapeutics y miembro del consejo asesor científico de Kriya.